گران ترین داروی جهان تاییدیه سازمان غذا و دارو را دریافت کرده است

سالم خبر: داروی لینمیلدی برای درمان لکودیستروفی متاکروماتیک (MLD) روز دوشنبه تایید شد.

عضو ممتاز دیجیاتو شوید تا بتوانید از امکانات ویژه و بخش های مختلف دیجیاتو بهره مند شوید و به آن دسترسی داشته باشید.

داروی ژن درمانی Lenmeldy برای درمان لکودیستروفی متاکروماتیک (MLD) تاییدیه سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) را دریافت کرده است و آن را با قیمت 4.25 میلیون دلار به “گران ترین داروی جهان” تبدیل کرده است.

لوکودیستروفی متاکروماتیک یک اختلال عصبی است که به کودکان خردسال حمله می کند و به سرعت توانایی صحبت کردن و راه رفتن آنها را تحت تاثیر قرار می دهد. حدود نیمی از کودکان مبتلا به این اختلال می میرند و بقیه در حالت نباتی زندگی می کنند که بار سنگینی بر دوش خانواده ایجاد می کند.

اما بسیار نادر است و هر سال تنها حدود 40 کودک را در ایالات متحده تحت تاثیر قرار می دهد. با این حال، این نادر بودن باعث شد که املاک Lenmeldy به قیمت بسیار بالایی به فروش برسد.

Lenmeldy برای سه سال در اروپا تایید شده است و در آنجا با قیمت کمی پایین تر فروخته می شود. Orchard Therapeutics سازنده این دارو اعلام کرد که از فروش محصول خود در سال 2023 تنها 12.7 میلیون دلار درآمد کسب خواهد کرد. . کودکانی که تحت ژن درمانی قرار می گیرند اغلب قادر به راه رفتن هستند و عملکرد شناختی خوبی دارند.

در همین حال، برخی از گروه های مستقل ادعا کرده اند که این دارو می تواند مقرون به صرفه باشد. به عنوان مثال، موسسه بررسی بالینی و اقتصادی، که ارزش داروها را ارزیابی می کند، در سپتامبر گذشته گفت که براساس مدل هایش، ارزش ژن درمانی برای MLD می تواند بین 2.3 تا 3.9 میلیون دلار باشد.